O Zolgensma é uma terapia gênica indicada para o tratamento de atrofia muscular espinhal (AME), uma doença neurodegenerativa rara e sem cura que, sem tratamento, pode levar a criança à morte ou à dependência de respirador artificial antes dos 2 anos de idade. Para que o Zolgensma seja disponibilizado de forma gratuita e universal no Sistema Único de Saúde (SUS) é necessário que:

• Aa Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) avalie a eficácia, a segurança e o custo- efetividade desta tecnologia e autorize sua comercialização no Brasil.
• Ba Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) avalie a efetividade, o custo-efetividade e os impactos orçamentários desta tecnologia, comparando-a aos tratamentos já incorporados ao SUS.
• Ca Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) avalie a eficácia e a segurança desta tecnologia e autorize sua comercialização no Brasil.
• Da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) avalie a efetividade e os impactos orçamentários desta tecnologia, comparando-a aos tratamentos já incorporados ao SUS.